Ученые Сычуаньского университета проведут в августе этого года первый эксперимент по редактированию генома взрослого человека. Для этого они используют технологию CRISPR/Cas9.
Об этом сообщает Nature. Ученые планируют применить CRISPR для модификации Т-лимфоцитов пациентов с раком легких. В клетках удалят ген мембранного белка PD-1. Он подавляет их иммунитет и позволяет опухоли обезвреживать лимфоциты. Пока медики блокируют этот белок с помощью препаратов на основе антител. Эффект от CRISPR будет более выраженным и предсказуемым.
Во время первого этапа тестирования проверяют безопасность методики. Метод проверят на одном участнике. Если результаты будут успешными, то тестирование проведут на 10 подопытных. Для этого отберут пациентов с немелкоклеточным раком легких с метастазами, устойчивыми к остальным видам лечения.
В конце июня этого года Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила применение технологии CRISPR/Cas9 для редактирования человеческого генома.
Напомним, систему CRISPR/Cas9 открыли в геноме бактерий. Она отвечает за противовирусную защиту. Система позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома. Она помогла модифицировать человеческие эмбрионы и удалить из зараженных лимфоцитов гены ВИЧ.